환자의 의약품 접근성을 향상시키기 위해 임상시험 단계의 의약품을 치료목적으로 승인한 수가 지난해만 703건으로 집계됐다.

연도별로는 줄어든 모양새인데 이 가운데 폐암 등 호흡기질환이 400건에 달해 가장 많았고 위암 등 소화기질환이 200건대로 뒤를 이었다.

식품의약품안전처는 의료현장에서 말기암 등 중증질환자에 대한 치료에 활용할 수 있도록 사용승인 신청 절차, 대상질환·적용범위, 안전성·유효성 입증요건 등을 담은 '임상시험용의약품의 치료목적 사용승인' 안내서를 개정·발간했다.

임상시험용의약품이란 안전성·유효성을 증명하기 위한 임상시험을 위해 제조되거나 수입된 의약품을 말한다.

12일 현황을 살펴보면 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 건수는 2015년 714건, 2016년 793건이었다가 지난해 703건으로 줄었다. 제도가 시행된 이후부터 지난해까지 승인된 건수는 총 4444건에 달한다.

질환별로는 폐암 등 호흡기질환이 389건으로 가장 많았고, 그 뒤로 위암 등 소화기질환 203건, 백혈병 등 혈액질환 44건, 악성흑색종 등 피부질환 30건 등의 순이다.

한편 '치료목적 사용승인' 제도는 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료기회를 제공하기 위해 원칙적으로 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가를 받기 전에 치료목적으로만 사용할 수 있도록 승인하는 제도다.

주요 개정 내용은 ▲승인 절차 상세 안내 ▲치료목적 사용승인 대상 질환 및 적용범위 ▲환자 규모에 따른 안전성·유효성 입증요건 및 제출자료 등이다.

안전성·유효성이 완전히 입증되지 않은 임상시험용의약품의 '치료목적 사용승인' 제도는 미국(Expanded Access Program), 유럽(Compassionate use) 등에서도 운영되고 있다.

식약처에 따르면 중증질환자의 치료기회를 확대하기 위해 임상시험용의약품 사용승인 제도를 국제적 수준으로 개정했다.

우선 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료목적과 응급상황 모두에 사용할 수 있도록 '치료목적 사용승인' 제도를 개선했다.

개별환자, 2명에서 25명 미만의 소규모 환자, 25명 이상의 대규모 환자 등 환자 규모를 3종류로 분류해 질환의 경중을 근거로 안전성·유효성 입증 요건을 구체적이고 명확하게 규정해 중증질환자의 치료기회를 확대했다.

또한 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등의 환자나 보호자가 승인받은 임상시험용의약품 코드명, 대상 질환, 사용되는 병원 등을 손쉽게 확인할 수 있도록 하여 응급환자 등에 대한 치료기회를 보다 확대했다.

한편 '임상시험용의약품의 치료 목적 사용을 위한 가이드라인'은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr)→ 법령․자료→ 법령정보→ 공무원지침서․민원인안내서”를 통해 확인할 수 있다.
 

홍지연 기자 다른기사 보기