레날리도마이드 성분약제의 급여 투여대상에 골수형성이상증후군이면서 수혈 의존성 빈혈이 있는 환자가 추가되고, ROS1-양성 국소진행성 또는 전이성 환자에게 크리조티닙을 투여할 수 있도록 급여 범위가 확대된다.
또 오라파립 성분제제는 15개월로 제한돼 있는 급여투여기간이 삭제된다.
건강보험심사평가원은 이 같은 내용의 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)을 17일 공개하고 오는 25일까지 의견을 듣기로 했다.
개정내역은 신설 1항목(골수형성이상증후군에 레날리도마이드 단독요법), 변경 2항목(비소세포폐암에 크리조티닙 단독요법(1차 및 2차 이상, 고식적요법-투여대상 확대), 난소암에 오라파립 단독요법(유지요법))이다.
레날리도마이드 단독요법='5q 세포유전자 결손을 동반한 International Prognostic Scoring System(IPSS) 분류에 따른 저위험 또는 중증도- 1-위험 골수형성이상증후군 환자 중 수혈 의존적인 빈혈이 있는 환자의 치료'에 사용하도록 허가가 추가됐다. 이에 따라 요양급여 여부를 결정하기 위해 진료상 필요성과 급여기준 설정 논의가 필요해 검토했다고 심사평가원은 설명했다.
교과서·가이드라인·임상논문을 검토해 논의한 결과, 교과서(Cancer 10th)에서 5q 결손을 동반한 IPSS low risk MDS 환자의 수혈 의존성 빈혈치료에 사용할 수 있다고 언급하고 있고, NCCN 가이드라인에서도 동일한 적응증에 'category 2A'로 권고하고 있었다.
또 2상 임상연구에서 약 67%의 환자가 수혈 의존도 개선을 보이는 등 임상적 유용성이 입증되고, 골수형성이상증후군에 일반적으로 투여하는 아자시티딘이나 데시타빈이 5q 세포유전자 결손이 있는 경우 효과적이지 않은 점을 고려해 이 요법을 요양급여로 인정하는 게 타당하다고 평가했다고 심사평가원은 밝혔다.
다만, 가이드라인과 근거에서 7번 염색체 이상 환자와 임상적으로 현저한 neutrophil(<500cells/mcL) 또는 platelet(<25,000cells/mcL) 감소가 있는 경우 투여해서는 안된다고 언급돼 있어서 급여대상에서 제외하기로 했다. 또 급여기준에 대한 명확한 이해를 위해 식약처 허가사항 상의 수혈의존성, 치료시작 제외 조건 및 투여 중지 조건을 명시하고, 재투여시는 전액본인부담키로 했다고 했다.
이밖에 동일 성분이나 제품에 따라 식약처 허가사항이 상이한 점을 고려해 식약처 허가사항에 투여대상이 있는 약제만 급여 인정하기로 했다.
크리조티닙 급여확대(ROS1-양성 국소진행성 또는 전이성)=크리조티닙(잴코리캡슐)은 'ROS1-양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암의 치료' 허가가 추가됐고, 'ROS1 동반진단 검사[AmoyDx ROS1 gene fusions detection kit]'가 급여등재 예정이다. 이에 따라 요양급여 여부를 결정함에 있어 진료상 필요성과 급여기준 설정 논의가 필요해 이번에 검토하게 됐다고 심사평가원은 설명했다.
교과서· 가이드라인·임상논문을 검토해 논의한 결과, 교과서(Cancer 10th)에서 ROS1 rearrangement NSCLC에 사용할 수 있다고 언급하고 있고, NCCN 가이드라인은 ROS1 rearrangement positive인 경우 (preferred) category 2A로 권고하고 있었다.
또 임상연구에서 반응률(Overall response rate) 약 72%, 무진행 생존기간(Progression free survival)은 1상 연구에서 19.2개월(95% CI 14.4 - not reached), 2상 연구에서 15.9개월(95% CI 12.9–24.0)로 나타나는 등 임상적 유용성이 입증됐다.
아울러 동반진단 의료기기(AmoyDx ROS1 gene fusions detection kit) 품목 허가와 신의료기술의 안전성․유효성 평가결과 고시 후 결정신청돼 급여등재 예정이며, 크리조티닙 허가사항이 '동 의약품의 사용에 적합하게 허가된 체외진단용 의료기기를 사용해 평가'하는 것으로 변경됨에 따라 요양급여로 인정하는게 타당하다고 결론냈다고 심사평가원은 설명했다.
오라파립 투여 제한기간 삭제=오라파립(린파자캡슐)은 '2차 이상의 백금기반 요법에 반응(CR 또는 PR)한 백금 민감성 재발성 BRCA 변이 고도 장액성 난소암 성인 환자의 유지요법'에 사용하도록 허가된 약제로 최초 공고 때 15개월까지 보험급여하는 것으로 결정됐다. 심사평가원은 이번에는 15개월 이후에도 효과를 보이는 환자를 대상으로 지속 투여에 대해 안전성과 유효성을 재검토했다.
재검토 결과, 추가 발표된 문헌과 관련 학회 의견 등을 고려해 효과를 보이는 환자의 경우 15개월 이후 지속 투여의 필요성이 있다고 판단돼 투여 기간 제한을 삭제하기로 했다고 설명했다.
