건강보험심사평가원(원장 김승택)은 2019년 11월 진료심사평가위원회 에서 심의한 4개 항목의 심의사례 결과를 12월 31일(화) 홈페이지를 통해 공개한다.
이번에 공개한 항목 중 ‘Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주, 이하 ’스핀라자주‘라 한다)요양급여 대상 여부’는 5q 척수성 근위축증 환자의 스핀라자주 투여에 대한 요양급여 대상 사전 승인 심의 건이다.
J사례(여/4세)는 ‘19년 5월 스핀라자주 요양급여 대상으로 승인받고 도입용량(4회) 투여 후 유지용량(5차) 투여 여부를 평가하기 위해 실시 한 임상평가에 대한 모니터링 보고서 제출 건이다.
구르기가 가능하고 숟가락질을 할 수 있으며 영구적 인공호흡기 사용의 필요성이 확인되지 않는 등 투여대상에 속하고, 직전 평가 시점과 비교해 운동기능 개선이 확인되어 중단 기준에 해당되지 않으므로 요양급여 대상으로 인정했다.
투여대상은 5q 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atropy)환자로서 △5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 △만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 △영구적 인공호흡기주1를 사용하고 있지 않은 경우 투여대상이 된다.
이 약 치료 시작전, 도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등) 실시해 투여 유지 여부를 평가하게 된다.
중단기준은 영구적 인공호흡기사용이 필요한 경우이다. 1일16일 이상, 연속 21일 이상 인공호흡기를 사용하는 경우, 다만 폐렴 등 급성기 질환으로 인해 인공호흡기를 일시적으로 사용하는 경우는 영구적 인공호흡기를 사용하는 경우에서 제외된다.
아울러 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못하는 경우(직전 평가시점의 운동기능평가와 비교)이다. 각 환자의 SMA type에 따른 운동기능평가도구(HINE-2(hammersmith infant Neurological Exam Section 2) 또는 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded))를 사용해 총점으로 평가하게 된다.
