기사 (2건) 리스트형 웹진형 타일형 "FDA 승인 약제, 국내 신속 도입 절차 필요" "FDA 승인 약제, 국내 신속 도입 절차 필요" 여아에게서만 특이적으로 발현되는 희귀질환이 있다. 부모의 사랑을 받으며 건강히 성장하던 아이가 12개월을 기점으로 성장이 지연되거나 퇴행된다. 가족력과 연관된 유전병이 아니기에 부모들은 아이의 변화를 쉽게 감지하지 못한다. 성장 과정에서 자연스레 나타나는 퇴행현상으로 여기다 뒤늦게 병원을 찾아 질환명을 확인하는 순간 절망에 빠지게 된다.일반인에게는 잘 알려지지 않은 레트증후군(rett syndrome)의 이야기다. 레트증후군은 X염색체와 연관된 질환으로 여아에게서만 발현되며 1~2만 명에서 한 명 꼴로 발생된다. 정상발달을 보이던 인터뷰 | 문윤희 기자 | 2023-04-10 06:12 조용했던 빅파마와 희귀약 강세...FDA 1분기 13품목 승인 조용했던 빅파마와 희귀약 강세...FDA 1분기 13품목 승인 빅파마가 조용한 1분기를 보낸 반면 최초 레트증후군 치료제를 비롯 다수의 희귀의약품이 FDA 승인을 받았다. 뉴스더보이스가 5일 FDA 1분기 승인 품목을 분석한 결과 FDA의 약물평가 및 연구센터(CDER)가 승인한 품목은 모두 13품목으로 지난해 10품목에 비해 소폭 증가했다.생물의약품평가 및 연구센터(CBER)가 2월 23일 승인한 A형 혈우병치료제 알투비오(ALTUVIIIO,에파네속트코그 알파) 포함, 1분기 모두 14품목이 승인됐다.CDER 기준 지난해 37품목에 그쳤다는 점을 고려하고 직전년도 동기 10품목, 전분기 11 FDA는 지금 | 주경준 기자 | 2023-04-05 07:31 처음처음1끝끝