바이로메드가 CAR-T 세포유전자치료제 시장에 뛰어든다. 기존 VM202에 이어 새로운 DNA유전자치료제 개발에도 나서 세계 최고의 유전자치료 기업으로 성장하겠단 포부를 드러냈다.

16일 바이로메드의 김선영 연구개발총괄사장은 서울시 여의도에서 열린 '신약 파이프라인 트랙킹 데이' 행사에서 "CAR-T 치료제에 대해 상당한 연구를 진행해 고형암 또는 혈액암에서 많이 발현되는 CAR 유전자 4개(VM801, 802, 803, 804)를 개발했다"며 이같이 밝혔다.

바이로메드가 가진 총 4개의 CAR 유전자 중 VM801은 지난해 미국 블루버드 바이오에 기술이전되었으며, VM802는 전임상 준비 단계, 나머지 VM803과 804는 항암세포살상 능력을 최대화 한 유전자를 선별하는 과정에 있다. 김선영 사장은 "2020년부터 2022년까지 임상 진입을 목표로 한다"고 말했다.

현재 미국에서 허가된 유전자치료제 중 2개가 CAR-T다. 그만큼 이 시장이 뜨겁다는 방증이다. CAR-T치료제는 암 환자 혈액에서 암을 공격하는 T세포를 분리, 암을 찾아내는 CAR 유전자에 주입한 뒤 다시 환자에게 주입해 암세포만 죽이는 기술이다.

바이로메드는 CAR-T 사업을 이끌어나가기 위한 관련 핵심기술을 공개했다. CAR 유전자 최적화 기술, 레트로바이러스 생산 기술, 유전자를 전달하고 세포를 증식시키는 세포 처리 기술이다. GMP세포처리 기술은 자체적으로 구축하는 방안도 적극적으로 검토 중이다.

김 사장은 "CAR 유전자는 암 항원을 인지하는 항체 수용체와 T세포에 활성신호를 전달하는 시그널링 부위, 이를 연결하는 스페이서로 구성되어 있어 이 세 부위를 구조적으로 잘 결합시키고 살상 능력을 최대화 하는 것이 중요하다"고 설명했다.

그는 "여기에 CAR 유전자 전달 효율을 극대화 할수 있는 벡터 기술이 중요한데 우리는 국내에서 임상용 레트로바이러스를 생산한 경험과 기술을 많이 가지고 있다"고 덧붙였다.

여기에 암 환자에서 추출한 T세포에 CAR 유전자를 가진 레트로바이러스를 전달해 재주입하는 세포 처리기술도 가지고 있으며, 한국 최초로 이에 대한 임상도 진행했다며 자신감을 드러냈다.

바이로메드는 VM202에 이을 후속 유전자치료제 발현 플랫폼 3개를 공개했다. pCK, pTX와 pQX다. 발현효율과 DNA생산량, 안전성을 높였으며, 질환과 효과에 따라 질병군을 선정해 치료제 개발이 가능한 플랫폼이라고 소개했다.

여기에 치료유전자 가칭 SNI와 RTS를 선별하고 프로젝트 미네르바라고 불리는 근육·신경·혈관 질환 플랫폼을 구축했다.

김 사장은 "발굴한 SNI 등 치료유전자를 최적화해 pTX 등 발현 플랫폼에 넣은 다음 근육, 신경, 혈관 질환 플랫폼에 맞는 유전자를 개발하는 것"이라며 신경 재생과 통증완화 유전자와 상처치료, 혈관형성을 하는 유전자를 발견했다고 설명했다.

그는 "가장 빨리 임상에 들어갈 수 있는 질환을 골라 2018년말까지 임상 질환을 결정할 것이며 최소한 2025년까지 VM202보다 가치가 높은 2개의 임상을 끝내겠다"고 목표를 밝혔다.

바이로메드는 VM202의 경험을 발판 삼아 생산시설 확보를 최우선 과제로 두고 있다. 임상 스케쥴과 품질관리를 직접 맡아 최대한 빨리 상업화에 나서겠다는 것이다. 미국과 유럽의 기업과 조인트벤처 설립을 고려 중이다.

미국에서는 16개의 유전자치료제 임상이 진행되고 있으며 3건이 3상에 있다. 이중 2건이 바이로메드의 당뇨병성 신경병증제와 당뇨병성 궤양제다.
 

홍지연 기자 다른기사 보기