1형 당뇨병 환자를 위한 줄기세포 치료제 후보 'VX-880'이 1/2상에서 인슐린 접종필요없이 혈당조절의 가능성을 제시했다.
버텍스는 최근 열린 미국 당뇨병학회(ADA)에서 1형 당뇨병 환자 대상으로 진행중인 줄기세포치료제 'VX-880'의 1/2상(NCT04786262)임상 결과를 발표했다. 우선 투약을 받은 6명 환자중 1년간 추적관찰을 한 2명에서 중증의 저혈당 사건없이 당화혈색소(HbA1c) 7.0% 이하 기준을 충족했다고 23일 밝혔다.
특히 두명의 환자중 1명은 당화혈색소 기준선 8.6%대비 'VX-880' 마지막 투약기준 21차에 5.3%, 또다른 환자는 기준선 7.6% 대비 6.0%였다. 두환자 모두에서 혈당 모니터링 기반 95%의 시간에서 혈당이 관리됐다. ADA의 권장 목표 70% 이상을 달성했다고 버텍스는 설명했다.
또한 모두 1차 평가변수인 당화혈색소 7%이하 및 최소 1% 감소기준을 충족했으며 공복시에는 인슐린 분비가 억제되면서 저혈당 이슈도 없었다. 결과적으로 인슐린 투약의 필요성이 제거됐다.
이들 환자는 'VX-880' 투약용량을 두차례로 나눠 투약한 3명 중 2명으로 나머지 1명은 절반용량 투약후 9개월뒤 두번째 용량을 투약받았으나 임상 시험 동의 철회로 평가할 수 없었다.
단일 주입한 3명의 참가자는 평가를 하기에는 짧은 투약 29일에서 90일 사이의 추적 관찰기간 동안 내인성 인슐린 분부와 당화혈색소 감소 등의 개선이 관찰됐다. 또한 인슐린의 사용 감소 경향성을 보였다.
이상반응의 경우 대부분 경중과 중등도로 가장 흔한 이상반응은 탈수, 설사, 저마그네슘혈증, 발진 등이었다. 한 참가자는 수술기간 동안에 저혈당증을 보였다.
임상참가자는 5년이상 1형 당뇨병을 앓고 있으며 1년 2회이상 저혈당증을 경험한 환자군으로 이전 췌도 세포 이식을 포함한 이식 및 줄기세포치료요법으로 치료한 환자는 제외된 18~65세 참가자로 진행됐다.
버텍스는 안전성을 고려 용량을 나눠 투약했으나 독립데이터 검토위원회가 전체 용량을 동시 투약토록 권장했다고 설명했다. 해당 임상은 최장 5년까지 당화혈색소의 조절 가능성을 살피게 된다.
VX-880는 동종유래 줄기세포에서 분화시킨 기능적으로 췌장 섬세포(또는 췌도 세포 pancreatic islets)를 간문맥에 주입하는 세포치료요법으로 환자의 기능이 저하된 췌장 섬세포를 대체하거나 복원, 세포의 기능을 회복시키는 방식으로 인슐린을 자체 생성, 혈당 조절을 할 수 있도록 고안된 세포치료제다.
21년 FDA로 부터 패트스트랙 지정을 받은 데 이어 3월 유럽 EMA로 부터 프라임(PRIME)지정을 받았다.
이식 적격여부와 복잡한 수술과정에 비해 편의성을 제공할 것으로 기대되는 치료요법 후보다. 다만 이식수술과 동일하게 인슐린의 독립성을 확보할 수 있으나 자가유례가 아닌 만큼 면역거부관련 면역억제요법이 필요하다.
버텍스는 VX-880와 유사하나 면역거부반응을 유발하지 않는 이식방식으로 캡슐화된 세포치료제 VX-264 등을 1상 개발을 진행중에 있다.
