솔리리스주의 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증을 제외하고는 급여 사전심의를 받는 약제들에 대한 승인율이 높은 수준을 계속 유지하고 있는 것으로 파악됐다.
이 같은 사실은 건강보험심사평가원이 공개한 8~9월 진료심사평가위원회 심의사례를 통해 확인됐다.
3일 공개내용을 보면, 솔리리스주(에쿨리주맙)의 경우 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 12건, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 5건이 안건으로 올랐다. 비정형 용혈성 요독 증후군 적응증은 신규 5건, 모니터링 6건, 보고 1건이었는데, 신규 신청 건수는 모두 기각되고 모니터링은 모두 받아들여졌다.
발작성 야간 혈색소뇨증 적응증은 모니터링 5건이 안건으로 올라 모두 수용됐다.
발작성 야간 혈색소뇨증 치료제인 울토미리스주(라불리주맙)의 경우 신규 4건, 모니터링 61건 등 총 65건이 안건으로 올랐다. 이중 신규 3건, 모니터링 59건이 수용되고, 신규 1건과 모니터링 2건은 불승인됐다.
저인산혈증치료제 크리스비타주(부로수맙)의 경우 6건이 신규 신청돼 5건이 받아들여지고 1건은 자료보완 조치됐다. 보완은 신석회증 단계에 대한 객관적 입증자료다.
척수성근위축증(SMA) 치료제인 스핀라자주(누시네르센)의 경우 신규 2건, 모니터링 34건 등 36건이 안건으로 올랐고, 모두 수용됐다.
같은 적응증의 졸겐스마주(오나셈노젠)는 신규 2건 중 1건은 받아들여지고, 나머지 1건은 자료보완 조치됐다. 또 1차 성과평가 3건도 함께 안건으로 올랐는데, 모두 '의미있는 개선'으로 평가됐다. 효과를 입증했다는 의미다.
한편 심사평가원은 10월1일부터 약제목록에 등재된 척수성근위축증 치료제 에브리스디건조시럽(리스디플람 경구제)를 반영한 'Nusinersen sodium 주사제(품명: 스핀라자주) 및 Risdiplam 경구제(품명: 에브리스디건조시럽) 사전승인 등에 관한 세부사항'을 개정해 시행에 들어갔다.
이에 따라 사전승인 대상 약제는 면역관용요법, 솔리리스주, 스핀라자주, 스트렌식주, 울토미리스주, 졸겐스마주 등 6개에서 7개로 확대됐다.
