비정형 요혈성 요독 증후군(aHUS) 치료를 위해 사전 신청된 솔리리스주(에쿨리주맙주사제) 급여 심사가 줄줄이 받아들여지지 않았다.
건강보험심사평가원이 28일 공개한 진료심사평가위원회 심의사례를 보면, 올해 1월 신청된 3건이 모두 불승인됐다.
솔리리스주는 심사평가원이 사전심의제도를 두고 있는 약제다.
공개내용을 보면, 34세 남자 환자는 2001년 7월 1차 신장이식, 2014년 12월 2차 신장이식 시행 후 비정형 용혈성 요독 증후군 소견을 보여 이식 신 절제를 시행했고, 유전자검사에서 CFH1) 유전자 변이가 확인됐다.
현재 용혈 현상은 없으나 뇌사자 신장이식 대기 중으로 승인 신청된 사례였다. 유전적 소견이 확인돼 비정형 용혈성 요독 증후군이 재발되거나 신장 이식을 재시행하는 경우 솔리리스주 투여가 필요하지만, 현재는 용혈 현상이 없는 상태로 불승인했다고 심사평가원은 설명했다. 다만 추후 응급 투여가 필요한 경우 사전신청서 제출 후 즉시 투여 가능하다고 했다.
26세 여자 환자의 경우 말기 신부전으로 조혈제에도 반응이 없는 만성적 빈혈에 대한 원인 평가 시 CBS 유전자 변이가 관찰돼 승인 신청됐다. 현재 CBS 유전자가 비정형 용혈성 요독 증후군과 관련이 있다는 객관적 근거가 부족하므로 급여로 불승인했다고 심사평가원은 밝혔다. 이어 추후 비정형 용혈성 요독 증후군에 대한 근거가 확인되는 경우 재심의 가능하다고 덧붙였다.
79세 여자 환자는 대퇴골 경부 골절로 2018년 12월 4일 수술 이후 급성 신부전, 혈소판감소증, 미세혈관병증 용혈성 빈혈 소견을 보여 혈장교환술과 혈액투석을 시행했으나 신기능이 호전되지 않아 솔리리스주를 승인 신청한 사례였다.
제출된 진료기록을 확인한 결과, 수술 직후 혈액응고 장애와 급성 신부전이 발생한 점 등을 고려할 때 파종성 혈관 내 응고로 인한 이차성 용혈성 요독 증후군을 배제하기 어려우며, 최근 미세혈관병증 용혈성 빈혈 현상 호전돼 솔리리스주 투여가 필요한 상황으로 판단되지 않아 불승인했다고 심사평가원은 설명했다.
한편 솔리리스주는 2010년 1월 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 국내에 허가됐으며, 2016년 3월 비정형 용혈성 요독 증후군 치료제로 적응증을 추가 획득했다. PNH에 건강보험이 적용돼 오다가 aHUS는 지난해 7월 급여목록에 올랐다.
