사렙타는 듀시엔형 근이영양증 치료를 위한 유전자치료제 엘레비디스(ELEVIDYS, delandistrogene moxeparvovec)에 대한 정식승인 및 추가적응증 FDA 신청이 수락됐다고 16일 발표했다.
엘레비디스는 23년 6월 보행이 가능한 듀시엔형 근이영양증 4~5세 소아 환자 치료를 적응증으로 FDA로 부터 가속승인을 받은 품목으로 이번에 치료 적응증 연령의 확대와 함께 정식승인 전환 신청을 수락받았다.
FDA 승인결정목표 예정일은 6월 21일로 잡혔으며 사렙타는 별도의 자문위원회는 열리지 않는다는 점을 확인했다고 설명했다.
사렙타는 다만 치료적응 연령확대와 관련 그 범주를 명확하게 공개하지는 않았다. 연령확대관련 추정가능한 데이터는 승인신청 기반 EMBARK 3상(NCT05096221)은 가속승인 기반 1/2상(2~8세)과 달리 4~7세 환자군으로 구성돼 있는 점 이외 없다.
3상의 결과는 다소 혼재됐다. 1차 평가변수인 NSAA 총점에서 2.6점이 향상을 보여, 위약군 1.9점 대비 이점을 제시했으나 통계적 유의성을 담보하지는 못했다.(총점 34점 기준)
10M 걷기의 시간단축에서는 6~7세 군에서 0.52초 줄이는 등 2차 평가변수 일부에서 통계적 유의성을 확보했다. 1상결과와 정반대로 연령이 많은 환자군에서 좀더 나은 운동능력 개선을 보여줬다.
한편 엘레비디스와 관련 로슈는 2019년 사렙타로부터 미국이외지역의 글로벌판권을 11억 5천만달러의 선불금과 지분투자를 통해 인수했다. 마일스톤과 로열티 포함 최대 28억 5천만달러이며 미국 판권은 사렙타가 유지한다. 또 일본 판권으로 로슈의 자회사 주가이가 확보했다.
